Редкие лекарства станут доступнее

Статья на конкурс «био/мол/текст»: Не так давно, в мае 2019 года, произошло знаковое событие в сфере лечения генетических заболеваний: Управление по санитарному надзору за качеством продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Zolgensma («Золгенсма», или онасемноген абепарвовек). Это лекарственное средство предназначено для генотерапевтического лечения спинально-мышечной атрофии (СМА). Сегодня «Золгенсма» является самым дорогим лекарственным препаратом в мире.

Редкие лекарства станут доступнее

Эта работа опубликована в номинации «Свободная тема» конкурса «био/мол/текст»-2019.

Редкие лекарства станут доступнее

Генеральный спонсор конкурса и партнер номинации «Сколтех» — Центр наук о жизни Сколтеха.

Редкие лекарства станут доступнее

Спонсор конкурса — компания «Диаэм»: крупнейший поставщик оборудования, реагентов и расходных материалов для биологических исследований и производств.

Редкие лекарства станут доступнее

Спонсором приза зрительских симпатий выступила компания BioVitrum.

Редкие лекарства станут доступнее

«Книжный» спонсор конкурса — «Альпина нон-фикшн»

Спинально-мышечной атрофией, или СМА, называют смертельно опасное нейродегенеративное заболевание, в процессе развития которого у пациента происходит постепенная атрофия скелетной мускулатуры.

В результате человек теряет или так и не приобретает способности ходить, самостоятельно стоять, сидеть без поддержки. Со временем возникает сколиоз и другие ортопедические проблемы. Также СМА-пациенты, если они не получают должного ухода и лечения, постепенно утрачивают способность самостоятельно дышать, глотать, кашлять.

Пациенты с первым, самым тяжелым, типом СМА еще несколько лет назад, как правило, не доживали и до двух лет [1].

СМА возникает из-за потери участка хромосомы или точечной мутации гена SMN1, расположенного в пятой хромосоме. В результате этого нарушается синтез SMN-белка, недостаток которого приводит к гибели моторных нейронов и атрофии скелетной мускулатуры [2].

Для того чтобы болезнь проявилась, носителем рецессивной мутации в гене SMN1 должны быть оба родителя. Примерно каждый 40-й житель Земли является таким носителем.

Подробнее о причинах возникновения, диагностике, течении спинально-мышечной атрофии читайте в статье «Надежда для СМАйликов» [3].

Терапия спинально-мышечной атрофии до появления «Золгенсмы»

До недавнего времени методы лечения СМА сводились к поддерживающей терапии. Больным рекомендовали специальное питание, витамины, умеренные физические нагрузки, при необходимости — хирургическое вмешательство, искусственная вентиляция легких. К сожалению, до сих пор значительная часть СМА-пациентов получает лишь такое лечение.

Редкие лекарства станут доступнее

Рисунок 1. «Спинраза» — первый препарат, одобренный для лечения СМА

С 2016 года сначала в США, а затем и в Европе для лечения спинально-мышечной атрофии стали применять препарат «Спинраза» (нусинерсен) [4]. Он позволяет существенно увеличить продукцию полноценного SMN-белка, что ведет к сглаживанию симптомов заболевания. Терапия тем эффективнее, чем меньше возраст пациента.

Стоимость препарата составляет несколько сот тысяч долларов в год, поэтому его закупка осуществляется не за счет пациента. Одна за другой страны разных континентов одобрили препарат и стали применять для спасения жизней своих сограждан. В некоторых государствах этот процесс сильно затянулся из-за бюрократических проволочек и нехватки финансирования.

В РФ «Спинразу» Минздрав одобрил в начале 2019. В свою очередь компания «Биоген», производитель «Спинразы», в апреле 2019 г. объявила об открытии в России «Программы расширенного доступа» для лечения СМА нусинерсеном. Благодаря этой программе доступ к препарату получили 40 детей из России, страдающих СМА I типа [5].

В августе «Спинраза» была включена в Государственный реестр лекарственных средств РФ. Однако охват больных все еще слишком мал. В Российской Федерации зарегистрировано около 800 СМА-пациентов, и далеко не все они получают инъекции «Спинразы».

Отличия «Золгенсмы» от «Спинразы»

После появления на фармацевтическом рынке «Спинразы» все ждали выхода принципиально нового препарата для лечения СМА, основанного на генотерапевтическом подходе.

Лидером в данной разработке оказалась компания «Новартис» (Novartis), которая в 2018 году купила компанию «Авексис» (AveXis) за 8,7 млрд долларов, а в 2019 вышла на рынок c препаратом «Золгенсма» (Zolgensma, он же AVXS-101, или онасемноген абепарвовек) [6].

Редкие лекарства станут доступнее

Рисунок 2. Логотип препарата «Золгенсма»

Чем же «Золгенсма» принципиально отличается от препарата «Спинраза»? Самое важное различие заключается в механизме действия: «Спинраза» исправляет дефект сплайсинга матричной РНК гена SMN2, но она никак не затрагивает ген SMN1, мутации в котором и являются основной причиной развития спинально-мышечной атрофии.

Действие же препарата «Золгенсма» направлено именно на ген SMN1. Благодаря использованию этого лекарственного средства, мутировавший или отсутствующий ген SMN1 замещается функционально полноценным геном [1].

Происходит это следующим образом: препарат содержит функционально полноценный ген SMN1, который находится внутри вектора. Задача вектора — быстро доставить его в мотонейроны тела (рис. 3).

Редкие лекарства станут доступнее

Рисунок 3. Условное изображение вектора, входящего в состав «Золгенсмы»

Для создания вектора использовали аденоассоциированный вирус (adeno-associative virus 9, или AAV9).

Это представитель семейства парвовирусов, который способен инфицировать клетки человека и других приматов, но при этом не является патогенным. Все это делает AAV9 отличным генетическим вектором.

Собственный генетический материал вируса удалили и вместо него поместили функционально полноценный ген SMN1 (рис. 4).

Редкие лекарства станут доступнее

Рисунок 4. Условная схема механизма создания вектора

После того, как ген прибывает в нужную локацию, вектор разрушается и выводится из организма.

СМА-пациенту необходима всего одна инфузия препарата «Золгенсма» в течение жизни, в то время как лечение «Спинразой» требует нескольких доз в год. Отсюда и стоимость «Золгенсмы»: 2 125 000 долл. США.

Такая ценовая политика компании-производителя делает данный препарат самым дорогим лекарственным средством на сегодняшний день. Для сравнения, стоимость все той же «Спинразы» составляет 125 тыс. долларов за одну дозу.

При этом в первый год лечения нужно шесть инфузий, в последующие периоды — три инфузии ежегодно.

Насколько оправдана такая цена препарата и какова же его себестоимость? «Новартис» не афиширует информацию относительно себестоимости «Золгенсмы», поэтому эксперты оценивают стоимость препарата по двум показателям: качество жизни пациента с учетом прожитых лет (QALY) и добавленные годы жизни (LYG).

По данным Института клинико-экономической экспертизы (Institute for Clinical and Economic Review, ICER), исходя из показателя QALY стоимость «Золгенсмы» должна быть в пределах 1,1–1,9 миллионов долл. США; исходя из показателя LYG — 1,2–2,1 миллиона долл. США.

Таким образом, можно сказать, что стоимость «Золгенсмы» завышена по отношению к оценкам экспертов [7].

При формировании своей ценовой политики компания «Новартис» отталкивалась от стоимости препарата «Спинраза». По задумке производителя в течение десяти лет на лечение СМА-пациента «Спинразой» необходимо будет потратить более 4 млн долларов, в то время как одна инфузия «Золгенсмы» стоит 2 млн 125 тысяч. Таким образом, в долгосрочной перспективе второй вариант более выгоден [8], [9].

Компания «Новартис» ожидала, что «Золгенсма» станет «блокбастером», то есть принесет более 1 млрд долларов за первый год продаж. Однако скандал, который возник вокруг «Золгенсмы», может не дать осуществиться этим планам. Летом 2019 г.

компания «Новартис» сама сообщила FDA о манипуляции с данными при проведении тестирования препарата на животных.

Если бы эти данные были известны FDA в мае, то разрешение на использование препарата «Золгенсма» «Новартис» получила бы позже, но сейчас принято решение не отзывать препарат [10].

Сумму в два с лишним миллиона долларов не в состоянии заплатить большинство СМА-семей, поэтому предполагается, что пациенты будут обеспечиваться жизненно важным лечением благодаря государственной поддержке или за счет страховых компаний.

Кроме того, производитель «Золгенсмы» предоставляет пятилетнюю рассрочку на оплату генной терапии и дает возможность пациенту не выплачивать оставшуюся сумму, если препарат перестанет действовать [8].

Сегодня препарат «Золгенсма» доступен только для жителей США, так как FDA — это единственная организация, которая его одобрила. Также есть ограничения по возрасту и тяжести заболевания: пока препарат применяется только для пациентов до двух лет с первым типом СМА.

В дальнейшем производитель планирует использовать препарат и для других групп людей, страдающих спинально-мышечной атрофией.

Важно также отметить, что «Золгенсма» вводится внутривенно. «Спинраза» же должна попасть в спинномозговую жидкость пациента, что создает ряд дополнительных проблем и рисков.

Побочные эффекты «Золгенсмы»

Кроме высокой стоимости, у «Золгенсмы» есть и другие серьезные недостатки. Возможными побочными эффектами препарата являются:

Не рекомендуется использование «Золгенсмы» у недоношенных детей до достижения ими полного гестационного возраста.

По данным компании-производителя на момент регистрации «Золгенсма» в рамках клинических исследований была применена для терапии 44 детей в возрасте от 0,3 до 7,9 месяцев с массой тела от 3 до 8,4 кг. Такая небольшая выборка объясняется тем, что СМА является редким заболеванием, поэтому набрать большое количество пациентов за короткий период времени — не такая уж и простая задача.

С другой стороны, небольшая выборка означает, что количество побочных эффектов препарата может быть значительно выше, чем известно на данный момент.

Так, производитель уведомляет, что один из СМА-пациентов, который участвовал в клинических исследованиях за пределами США, через 12 дней после инфузии препарата начал страдать от дыхательной недостаточности. Также у него были зафиксированы лейкоэнцефалопатия, приступы гипотензии и судорог примерно через месяц после начала лечения.

Через 52 дня наступил летальный исход. Но пока сложно сказать, является ли подобное развитие событий реакцией на введение препарата или же эти симптомы появились бы у СМА-пациента и без использования «Золгенсмы».

Важно также отметить, что долгосрочное влияние препарата на организм человека пока неизвестно. Прежде всего, не ясно, будет ли экспрессия гена SMN1 в организме пациента поддерживаться постоянно или постепенно сойдет на нет. Чтобы ответить на этот вопрос, «Новартис» обязана постоянно собирать данные долговременного наблюдения.

В разрезе стоимости это является ключевым риском для плательщиков. Компания-производитель пытается снизить эти риски, предлагая рассрочку на пять лет пациентам, с правом приостановить выплаты, если препарат не будет проявлять своего терапевтического действия.

Однако если экспрессия гена прекратится после истечения пятилетнего срока, то никакой финансовой компенсации за это не предусмотрено.

Не проводились исследования на животных по оценке онкогенного и мутагенного действий препарата, хотя есть данные о подобных исследованиях для вектора AAV9. Фактически, «Золгенсма» может оказаться как настоящей панацеей для людей, больных СМА, так и генетической бомбой замедленного действия, эффект которой будет заметен только через годы или десятилетия.

Следующий шаг

Компания-производитель «Золгенсмы» планирует в будущем применять препарат для пациентов разных возрастов со СМА II и III типов. Также «Новартис» работает над регистрацией препарата за пределами США.

Редкие лекарства станут доступнее

Рисунок 5. Рисдиплам — препарат для лечения спинально-мышечной атрофии, который находится на стадии клинических испытаний на людях

Появление «Золгенсмы» на фармакологическом рынке повлияло на продажи «Спинразы», поэтому компания «Биоген» уже проводит клинические исследования, направленные на усиление терапевтической активности «Спинразы» путем увеличения ее дозы [11].

Но «Спинраза» и «Золгенсма», возможно, недолго будут единственными препаратами для лечения спинально-мышечной атрофии. Компания «Рош» (Roche) уже достаточно давно ведет клинические испытания своего лекарственного средства (рисдиплама) и, по всей видимости, в ближайшие пару лет данный препарат также выйдет на фармацевтический рынок (рис. 5).

Читайте также:  Антибиотики калечат недоношенных детей

Рисдиплам, как и нусинерсен («Спинраза»), не влияет на ген SMN1, а модифицирует сплайсинг мРНК гена SMN2. Однако у рисдиплама есть существенное отличие: препарат принимается перорально и не требует введения в спинно-мозговую жидкость. Кроме того, рисдиплам подходит для всех типов СМА и в клинических испытаниях показывает более высокую эффективность, чем нусинерсен [12].

По прогнозам экспертов, цена препарата будет значительно ниже, чем «Спинразы» и «Золгенсмы», поэтому новое средство сможет составить серьезную конкуренцию уже существующим лекарствам [8].

Уже в конце 2019 года компания Roche планирует подать документы на одобрение препарата в FDA и EMA (Европейское медицинское агентство) [13].

Сегодня «Золгенсма» является одним из немногих одобренных генотерапевтических препаратов, и единственный — для лечения СМА. Данная технология является чрезвычайно перспективной и теоретически может подарить шанс СМА-пациентам на продолжительную жизнь высокого качества. Однако возможные побочные эффекты и высокая стоимость препарата пока не позволяют делать поспешных радужных выводов.

«У нас таблетки закончились»: редкие лекарства и пандемия | Милосердие.ru

Редкие лекарства станут доступнееФото Сергей Фадеичев/ТАСС

«Нашему ребенку девять лет, он в тяжелом состоянии, эпилептические приступы случаются до десяти раз в день, – рассказал Алексей из Волгограда. – В течение шести лет сыну помогал препарат “Сабрил”. Мы покупали его сами, в интернет-аптеках. Но сейчас ни в одной интернет-аптеке “Сабрила” нет.

Дома лекарство закончилось. Приступы участились, конечно. Пришлось увеличить дозу другого препарата, “Урбанила” (клобазам), но его количество у нас тоже ограничено, надолго не хватит.

Мы обратились в Минздрав Волгоградской области. Они обещают закупить “Сабрил”, но когда это произойдет, мы не знаем. Нам сказали, что оформление документов в любом случае займет месяц. У нас нет месяца, у нас таблетки закончились».

«Моему мальчику пять месяцев. Туберозный склероз ему диагностировали в январе, – рассказала Лиза Эскерханова из Дагестана. – Сначала нам выписывали “Конвулекс” или “Депакин” (в этих препаратах одинаковое действующее вещество), ни тот ни другой нам не помог. Потом стали вводить “Кеппру”, и она только усилила приступы.

Наконец, в феврале нам назначили “Сабрил”. На его фоне приступы прекратились в течение недели.

Одну пачку лекарства нам одолжила мама ребенка с таким же диагнозом. Но эта пачка закончилась, а достать следующую мы не можем. Обзвонили все интернет-аптеки Москвы, Санкт-Петербурга, Дагестана – ни у кого нет “Сабрила”.

Заказали препарат в Германии, но не можем получить посылку из-за пандемии коронавируса. Ее отправили нам три недели назад, мы оплатили и “Сабрил”, и его доставку компанией DHL. Но никаких известий о посылке пока нет».

«Сабрил» не зарегистрирован на территории России.

Поэтому покупать его положено по особой процедуре: сначала пройти консилиум врачей федерального медицинского учреждения и получить назначение, потом обратиться в поликлинику по месту жительства, чтобы она получила в Минздраве РФ разрешение на ввоз препарата. Заказывать лекарство за границей должно юридическое лицо: это может быть не только госучреждение, но и благотворительный фонд.

«Наши дети не ходят, не сидят, не держат голову»

Редкие лекарства станут доступнееФото Сергей Фадеичев/ТАСС

«Пациенты, оформившие получение противоэпилептических препаратов через благотворительные фонды или региональные департаменты здравоохранения, продолжают их получать, – рассказала Марина Дорофеева, президент БФ “Содружество”. – Но те семьи, которые покупали лекарства самостоятельно, оказались в беде. Только за одну неделю ко мне обратились более двадцати таких родителей».

Почему не все могут оформить приобретение лекарства официально? «Это связано со сложностями в подготовке документов, с необходимостью везти больного ребенка на консилиум в другой город, с проволочками в лекарственном обеспечении, которые допускают региональные ведомства.

В благотворительные фонды некоторые  семьи не обращаются, потому что не хотят публикации фотографий своих детей на сайтах этих НКО. Кто-то считает себя достаточно обеспеченным, чтобы самому покупать лекарства, и стесняется обращаться за помощью», – объяснила Марина Дорофеева.

«Было бы идеально, если бы “Сабрил” зарегистрировали в России, чтобы он появился в обычных аптеках», – считает она.

На портале Change.org недавно появилась петиция родителей детей-инвалидов. Ее авторы предлагают, в частности, упростить процедуру оформления права на получение незарегистрированных в РФ противоэпилептических препаратов.

«Наши дети… не только с тяжелыми судорогами, это дети, которые зачастую не ходят, не сидят, даже не держат голову. Многие не могут сами есть или едят только блиндированную пищу, не могут пить или плохо пьют, не ходят сами в туалет, страдают от проблем с пищеварительной системой, печенью, почек, имеют ортопедические проблемы», – напоминают они.

Если раньше родители детей-инвалидов могли приобретать лекарства самостоятельно, в обход крайне сложных и долгих официальных процедур, то теперь, в связи с карантинными мерами, такой возможности больше нет, подчеркивают авторы петиции.

«В Минздраве думают, разрешать мне жить, или нет»

Автономная полинейропатия – тяжелое осложнение сахарного диабета. Алексей Чижков (46 лет) должен постоянно использовать препарат холестирамин («Квестран»), чтобы жить.

«Мне нужно принимать его столько раз, сколько я ем. Или не есть. В обычной аптеке его нельзя купить, потому что он не зарегистрирован в России. Во всем мире холестирамин является препаратом первой линии. Он не просто должен быть зарегистрирован, он должен быть в каждой аптеке», – считает Алексей Чижков.

До карантинных мер он сам ездил в Европу за лекарством или получал его через знакомых. «Я и сейчас купил себе холестирамин во Франции, но не могу получить», – рассказал он.

Единственный способ доставить покупку – почта. Такие курьерские службы, как DHL и EMS, продолжают работу.

Но для того, чтобы посылку с незарегистрированным препаратом пропустили через границу, необходимо получить разрешение Минздрава на ввоз этого лекарства.

По словам Алексея, он столкнулся с бесчеловечной «игрой» в оформление этого разрешения. «Врачи, работающие в системе Минздрава, не хотят проводить консилиум, опасаясь репрессий со стороны руководства. А консилиум частной клиники для министерства ничтожен. В итоге мы имеем дело с оставлением больных без помощи», – говорит он.

«У меня лично нет причин проходить очередной консилиум, учитывая многолетнюю историю обследований, получения рецептов и приема необходимого мне препарата. Но я вынужден просить у Минздрава “благословения”. То есть чиновники думают, разрешать мне жить, или нет.

Запас лекарства у меня практически закончился. Остался один пакетик. Дальше я могу какое-то время голодать. А потом мне понадобятся услуги реаниматологов», – говорит Алексей Чижков.

«DHL работает только с юридическими лицами.

Если, допустим, французская аптека отправляет в Россию незарегистрированный препарат по почте, то и получать его должно юридическое лицо, а не пациент, – объяснила Екатерина Романова, юрист Детского хосписа “Дом с маяком” Московской области. – Все посылки с лекарственными препаратами при ввозе на территорию Российской Федерации проверяются таможней. И если обнаруживается незарегистрированный препарат, то могут возникнуть вопросы».

«Все-таки лучший вариант – это оформить правильные медицинские документы в соответствии с действующим законодательством, отправить заявку в региональный Минздрав, а потом проверить, что данная заявка принята и препарат заказан. Это реально, это работает», – считает она.

Другое дело, что на правильное оформление документов уходит время, которого у некоторых больных просто нет.

Пациент в реанимации вынужден ждать несколько недель

Редкие лекарства станут доступнееФото Максим Богодвид/РИА новости

Среди пациентов, которые не могут ждать, – люди с онкогематологическими заболеваниями. «Для лечения вирусных осложнений после химиотерапии необходим “Фоскавир”, а при лечении почечной недостаточности у таких пациентов используется “Фастуртек”. Эти препараты обычно требуются очень срочно. В течение суток, максимум, двух», – рассказала Евгения Фотченкова, руководитель программ РБОФ “Гематология и интенсивная терапия”, координатор добровольцев православной службы “Милосердие”. – В январе мой знакомый слетал в Цюрих за “Фастуртеком” для своего отца. И отец выжил.

Но теперь, в связи с пандемией коронавируса, все международные авиарейсы отменены. Родственник или друг пациента не может сам слетать за препаратом и привезти его. Что касается почтового сообщения, то компания DHL может доставлять лекарства только юридическим лицам. Оформлять документы на ввоз через Минздрав достаточно долго.

Получается, что пациент в реанимации, которому препарат нужен срочно, остается без него или вынужден ждать его в течение нескольких недель. И это в ситуации, когда счет идет на дни и часы».

«Недавно понадобился Фоскавир для нашего подопечного, — продолжила Евгения Фотченкова. — Но тут отменили все международные рейсы. Лекарство пришлось отправить посылкой DHL. Но получить мы ее не смогли.

Тогда стали оформлять разрешение на ввоз. Должны были отвезти последние документы. Но узнали о том, что пациента, которого мы все очень любили, не стало. Это очень глубоко поразило меня.

Заставило многое переосмыслить».

«Мне кажется, было бы целесообразно провести опрос, скольким людям может понадобиться “Фоскавир” сейчас, в условиях пандемии, чтобы попросить Минздрав закупить его централизованно, — добавила она.

— А в перспективе, может быть, учитывая ситуацию с пандемией, стоило бы наладить производство аналогичного препарата в России, как это предлагали российские ученые под руководством М.В.

Рудомино в 2012 году».

:
Простые правила поведения, которые защитят от коронавируса 
Реаниматолог из Франции о том, как теряет коллег, о нетипичных осложнениях и родах с COVID-19
«Живем, как будто у каждого ветрянка»: 12 вопросов Денису Проценко, главврачу больницы в Коммунарке

«В этом месяце мне сказали: больше за рецептами не приходите»

«Я уже год в Москве, в очереди на трансплантацию легких. Квартиру мне снимает благотворительный фонд, регистрации у меня нет», – рассказала 23-летняя Дарья Семенова. Голос у нее очень слабый, чувствуется, что говорить тяжело. У девушки муковисцидоз с гнойно-обструктивным бронхитом и множеством других осложнений.

«Лекарства я получаю в том регионе, где зарегистрирована, во Владимирской области. С ними всегда были перебои: то одно не дадут, то другое. Это еще было терпимо. А в этом месяце мужу сказали: больше за рецептами не приходите, мы вам теперь ничего выписывать не будем.

Терапевт объяснила, что пришел приказ от главного врача больше не выписывать мне рецепты. А главврач все валит на терапевта, будто это она не выписывает. Все врут.

Читайте также:  Сухой воздух ослабляет защиту от вирусов гриппа

Советуют зарегистрироваться в Москве и здесь получать лекарства. Мы и в суд обращались, и в Минздрав России писали. Сейчас написали в прокуратуру», – рассказала Дарья Семенова.

Консилиум ФГБНУ «Медико-Генетический Научный Центр имени академика Н.П.Бочкова» еще в начале декабря назначил девушке незарегистрированные в России антибиотики «Кайстон» и «Колистифлекс». Добиваться получения этих лекарств пришлось через суд.

В середине марта суд обязал департамент здравоохранения Владимирской области обеспечить Дарью всеми необходимыми ей медицинскими препаратами, в соответствии с назначением консилиума. Однако представители ведомства решение суда проигнорировали. Ранее в ответ на жалобы семьи Дарьи они ссылались на недоступность незарегистрированных лекарств в России.

Между тем в Москву несколько дней назад были доставлены из-за рубежа незарегистрированные препараты, которые применяются по жизненным показаниям при муковисцидозе. В том числе антибиотики «Кайстон» и «Колистифлекс», рассказала адвокат Мария Лазутина, которая защищает интересы пациентов с муковисцидозом в судах против региональных департаментов здравоохранения.

«Лекарства доступны, все разрешения на ввоз получены от Минздрава РФ, – подчеркнула она. – Но региональные Минздравы относятся к закупкам не с той ответственностью, с какой следовало бы. Возможно, они маскируют наличие каких-то ям в своем бюджете, ссылаясь на «недоступность» препаратов из-за пандемии.

Большая часть ведомств, суды с которыми мы выиграли, осведомлены о доставке препаратов в страну. Остается только дождаться, пока они соберутся с силами, изыщут средства и выставят свои запросы на сайте госзакупок».

Синегнойная инфекция и двухлетний Георгий

Жизнь двухлетнего Георгия из Сочи расписана по часам. Утром ингаляция с гипертоническим солевым раствором для разжижения и вывода мокроты. Затем кинезиотерапия – физические упражнения и дыхательная гимнастика, чтобы откашлять мокроту. Потом, «на чистые легкие», – ингаляция с антибиотиком.

В середине дня ингаляция с препаратом «Дорназа альфа» (восполняет отсутствие в организме пациентов с муковисцидозом определенного фермента). В конце дня – повторение утренних ингаляций и гимнастики, в течение полутора часов. Все эти процедуры проводит его мама, Оксана Каманина.

Основное заболевание Георгия – муковисцидоз, но к нему добавилось осложнение – синегнойная инфекция. «Этот диагноз нам поставили в 10 месяцев, в октябре 2018 года, – рассказала Оксана. – В феврале лечили препаратом “Брамитоб”, но он не помогал. С мая 2019 года ребенку стали давать антибиотик “Колистин”. Анализы показали, что это единственный препарат, к которому инфекция чувствительна».

В ноябре началась перерегистрация «Колистина» в России – процесс, рассчитанный на полгода. 21 ноября семье Каманиных выдали последнюю, трехмесячную порцию этого препарата.

До того, как лекарство закончилось, родители попросили обеспечить ребенка незарегистрированным в России препаратом «Колистифлекс» с тем же действующим веществом. Но Минздрав Краснодарского края отказывался закупать это лекарство.

Суд, состоявшийся 11 марта, обязал ведомство предоставить ребенку необходимый препарат. Исполнительный лист был передан в Минздрав края 26 марта.

«Мы звоним приставам, они отвечают: мы на удаленной работе, у нас нет базы данных, перезвоните завтра. Мы звоним завтра, нас снова просят перезвонить. Так прошли две недели, – рассказала Оксана Каманина.

– С 9 апреля мы начали писать жалобы в разные инстанции: президенту, губернатору края, в прокуратуру, уполномоченному по правам ребенка, в Минздрав РФ. Но все переадресовывали наши жалобы Минздраву Краснодарского края. А тот не дает ответа по существу вопроса.

Не знаю, связано ли это с пандемией коронавируса, или просто с непорядочностью госслужащих, но от наличия лекарства зависит, сможет ли мой сын пережить эту инфекцию».

Смена «приоритетов»

В некоторых регионах из-за «смены приоритетов», вызванной пандемией, переносятся торги по закупке препаратов, необходимых пациентам с муковисцидозом, рассказала Майя Сонина, директор БФ «Кислород».

«Многое из того, чего добились родители и общественники до пандемии, теперь обнуляется, – добавила она. – Даже базовый препарат “Дорназа альфа”, которым пациентов снабжали по государственной программе, стали заменять на его биоаналог под названием “Тигераза”.

Но и с ним начались перебои в регионах, когда выяснилось, что “Тигераза” хорошо работает при лечении больных COVID-19 как муколитическое средство.

Даже когда фонд пытается закупать препараты у своих обычных партнеров, возникают перебои с доставкой, постоянно меняется и усложняется вся логистика».

Препараты для улучшения работы мозга

Препараты для улучшения работы мозга

Работоспособность мозга зависит от его кровоснабжения. Из крови орган получает столь необходимый кислород. Если его не хватает, человек страдает от нарушений когнитивных функций.

В условиях экстремальных нагрузок, требующих повышенной умственной активности, естественных ресурсов не хватает, и мозг требует подпитки.

При наличии проблем с кровообращением эта потребность многократно возрастает.

В такой ситуации помогают препараты для повышения мозговой активности. Мы разберемся, как они действуют, кому их следует принимать и как их правильно выбрать.

Ноотропы: что это такое?

Ноотропы – это группа средств для улучшения высших функций головного мозга. Она объединяет в себе:

  • лекарства для нормализации мозгового кровоснабжения;
  • стимуляторы мозга, активизирующие умственную деятельность;
  • средства для компенсации неврологического дефицита;
  • витамины, усиливающие сопротивляемость центральной нервной системы к неблагоприятным факторам.

Им ошибочно приписывают несуществующее действие – развитие интеллектуальных способностей у детей и взрослых. Это заблуждение. От приема таблетки никто умнее не становится.

Но если высшие психические функции начинают угасать, их можно вернуть на прежний уровень. Для этого нужно устранить причину – переутомление, гипоксию или иные мозговые нарушения.

В этом и заключается назначение ноотропных препаратов.

Принцип действия препаратов для улучшения памяти

Для повышения активности ЦНС имеют значение и такие терапевтические эффекты этих препаратов:

  • ускорение утилизации глюкозы;
  • усиление белкового синтеза;
  • улучшение обмена нуклеиновых кислот;
  • воздействие на моноаминергическую систему (активизация выработки адреналина, дофамина и серотонина);
  • стимулирование холинергической системы во избежание когнитивных нарушений (в частности снижения декларативной памяти).

Цель приёма ноотропов – в улучшении мозгового кровообращения и нормализации метаболических процессов в нервных клетках. Параллельно повышается скорость образования нейронных связей и наращивается их число. Это и приводит к активизации мозговой деятельности. То есть на фоне лечения нарушений ноотропы действуют как стимуляторы работы самого органа.

Редкие лекарства станут доступнее

Что дает человеку повышение активности головного мозга

Ноотропы называют стимуляторами познавания. Прием таких лекарств или витаминов усиливает способности к обучению за счет комплексной активизации работы ЦНС:

  • улучшения памяти;
  • повышения концентрации внимания;
  • усиления восприятия;
  • обеспечения ясности сознания;
  • предотвращения психического истощения;
  • снижения возбудимости;
  • преодоления астении (нервно-психической слабости).

В зависимости от действующего вещества, могут наблюдаться дополнительные эффекты. Одни обладают седативным действием, другие помогают выйти из депрессии. Есть лекарства, помогающие отрегулировать режим сна и бодрствования.

Стимуляторы активности головного мозга нередко объединяют в одну группу с нейропротекторами. Они защищают орган от тяжелых последствий нарушений кровообращения, препятствуют разрушению клеток, помогают притормозить деменцию.

Показания к приему

Ноотропные средства назначаются при диагностировании нарушений мозговой деятельности. Они могут быть связаны с травмами головы, проблемами с кровообращением, интоксикацией. Чаще всего ноотропы выписывают при:

  • кислородном голодании тканей мозга;
  • когнитивных расстройствах (ухудшении памяти, снижении способности к концентрации внимания);
  • вегетососудистой дистонии;
  • энцефалопатии;
  • интоксикации ЦНС (включая алкогольную);
  • нейроинфекциях;
  • депрессии;
  • астении;
  • неврозах.

В этих случаях речь идет о лекарственных препаратах. Для повышения умственной работоспособности можно обойтись хорошим витаминным комплексом.

Детям и подросткам ноотропы помогают при синдроме дефицита внимания и задержке интеллектуального развития. Для пожилых людей они являются оружием против деменции (включая вызванную болезнью Альцгеймера).

Редкие лекарства станут доступнее

Противопоказания к приему

Ноотропы считаются одними из самых безопасных лекарств. Абсолютных противопоказаний к их приему нет. Хотя врачи не рекомендуют употреблять их, если не диагностировано какое-либо нарушение мозговой активности. Не выписывают их беременным и младенцам.

Отдельные препараты имеют побочные эффекты. Их нежелательное появление и может стать относительным противопоказанием к приему. Сюда относят:

  • повышение артериального давления;
  • головокружения;
  • расстройство сна (чаще – бессонница, реже – сонливость в течение дня);
  • двигательное беспокойство;
  • тошнота;
  • кожный зуд;
  • раздражение слизистых оболочек.

Так, если у человека наблюдается психомоторное возбуждение, лекарство для мозговой активности может лишь усугубить ситуацию. Сонливость проявляется не у всех. Перед тем как садиться за руль, стоит понаблюдать за своим состоянием после приема медикаментов.

Группы средств для улучшения работы мозга

Пирацетам был первым в мире ноотропом. Его разработали еще в 1963 году как замену психостимуляторам, выигрывающую за счет отсутствия побочных эффектов. Это вещество стало родоначальником группы рацетамов, улучшающих память.

В категории ноотропов также можно найти:

  • корректоры нарушений мозгового кровообращения;
  • производные диметиламиноэтанола, помогающие усваивать кислород и улучшающие мыслительные навыки;
  • производные пиридоксина (витамина B6), нормализующие метаболизм в нейронах и стабилизирующие работу ЦНС;
  • нейропептиды, способствующие формированию долговременной памяти.

Нейропротекторы иногда отождествляют с ноотропами, но между ними есть различие. Нейропротекторы – это препараты смешанного действия. Они имеют более широкий спектр эффектов.

Редкие лекарства станут доступнее

Рейтинг лучших препаратов для улучшения работы мозга

Несмотря на большой выбор препаратов ноотропного действия в аптеках, среди них есть прочно утвердившиеся лидеры. В первую очередь это упомянутый Пирацетам. Его выпускают в форме таблеток, капсул и инъекций.

Но есть еще много хороших средств аналогичного действия. Они отличаются действующими веществами и доминирующими эффектами. В первую пятерку вместе с Пирацетамом входят:

Глицин Одноименная аминокислота, помогающая справляться с проявлениями вегетососудистой дистонии и умственными перегрузками.
Кавинтон Цереброваскулярный корректор винпоцетин, восстанавливающий кровообращение и нивелирующий последствия гипоксии.
Фенотропил Психостимулятор, способствующий улучшению концентрации внимания, повышению работоспособности, легкий транквилизатор.
Семакс Нейропептид, активизирующий процессы обучения и помогающий адаптироваться к недостатку кислорода.

Витамины для улучшения работы мозга

Если серьезных нарушений в работе мозга не выявлено, злоупотреблять лекарствами не стоит. Решить задачу повышения концентрации внимания или способности к обучению можно с помощью витаминов:

  • бета-каротина, защищающего нейроны от преждевременного старения;
  • B1, нейропротектора, поддерживающего хорошую память и ясность сознания;
  • B6, поддерживающего концентрацию и предотвращающего депрессию;
  • B9, прием которого является профилактикой инсульта;
  • B12, недостаток которого повышает риск болезни Альцгеймера;
  • C, замедляющего дегенеративные процессы;
  • K, ускоряющего обработку поступающих в мозг сигналов.

Чудесной таблетки, которая разом решит все проблемы когнитивной сферы, не существует. Но правильно выявленная причина нарушений позволяет подобрать подходящее средство для их коррекции.

Алексей Эрлих: О доступности зарубежных лекарств. Обращение к Правительству РФ

Редкие лекарства станут доступнее Редкие лекарства станут доступнее Курс валют предоставлен сайтом old.kurs.com.ru

Хочу здесь обратиться к Правительству РФ и лично к его председателю Михаилу Мишустину, а также к министру здравоохранения Михаилу Мурашко.

Уважаемые Михаил Владимирович и Михаил Альбертович!

Меня, практикующего врача и человека, которого заботит российская медицина и здравоохранение в нашей стране, давно беспокоит тревожная ситуация с доступностью в России современных медицинских препаратов.

Читайте также:  Методы диагностики эндометриоза на узи

Некоторые важные лекарства (особенно это касается новых, недавно ставших доступными в мире препаратов) зачастую вообще не доходят до российских пациентов.

И это порой очень чувствительно для лечения, тем более, когда речь идёт о тяжёлых онкологических заболеваниях или болезней сердечно-сосудистой системы, нарушений обмена веществ и проч. 

Ситуация, при которой не все новые препараты оказываются в России, обусловлена существующими законами и правилами закупки медикаментов, согласно которым инициатором поступления препарата на российский рынок должна быть фирма-производитель препарата. В нынешней непростой экономической обстановке далеко не все производители лекарств стремятся в Россию, зачастую опасаясь… Впрочем, о причинах их опасений я сейчас говорить не буду.

Гораздо важнее, как мне кажется, подумать о том, что сделать, чтобы изменить сложившуюся ситуацию. Тем более, к этому появились новые предпосылки.

А именно, невозможность для россиян использовать в качестве вакцинации от новой коронавирусной инфекции весь спектр препаратов, которые существуют в мире.

Не принимая во внимание политическую сторону вопроса, в настоящее время единственным препятствием для попадания вакцин зарубежных производителей к россиянам является правило, по которому инициатором этого процесса должен быть производитель. 

Я призываю Минздрав и Правительство России в самое ближайшее время и в самом оперативном режиме пересмотреть существующие правила закупки лекарств зарубежных производителей.

Пусть инициатором процесса попадания на российский рынок станет сам Минздрав (в идеале, по запросу медицинских научных сообществ или групп врачей). Это должно касаться всех препаратов, и сейчас начать можно именно с вакцин от коронавируса.

Таким образом, в этой области постепенно сложится здоровая ситуация, когда с появлением в мире нового препарата, медицинское сообщество будет обозначать Минздраву свою потребность в нём, а тот в свою очередь, будет обращаться с запросом о закупке препарата к производителю.

Мне кажется, именно так должна работать нормальная система, и именно так в будущем нам удастся избежать катастрофических ситуаций с невозможностью лечить пациентов важными новыми препаратами.

Я уверен, что к моему обращению изменить существующие правила и допустить на российский рынок зарубежные вакцины от коронавируса и другие важные препараты присоединятся не только мои коллеги, но и множество граждан и пациентов, которые смогут чувствовать себя более защищёнными.

С уважением, Алексей Эрлих, врач-кардиолог, д.м.н., заведующий отделением кардиореанимации ГКБ №29 г. Москвы

Александр Горный блогер, Крым

Чей Крым, Майкл? Он наш, он мой Международное право? Оно, конечно, есть, разное, избирательное, гибридное, деформированное, но вы о чём?..

Составлен рейтинг самых опасных препаратов

Информацию из данного раздела нельзя использовать для самодиагностики и самолечения. В случае боли или иного обострения заболевания диагностические исследования должен назначать только лечащий врач. Для постановки диагноза и правильного назначения лечения следует обращаться к Вашему лечащему врачу.

Редкие лекарства станут доступнее
Неизвестно, к чему может привести бесконтрольный приём препаратов 

«Так увлекся самолечением, что и на собственном вскрытии обошелся без патологоанатома», — пошутил со сцены один из российских юмористов.

К сожалению, многие россияне грешат тем, что вместо посещения врача-специалиста, идут в аптеку и закупаются медикаментами. Сами себе прописывают препараты и сами себя лечат.

Однако, в данном случае поговорка «Спасение утопающих — дело самих утопающих», звучит не просто легкомысленно, но даже губительно.

И об этом свидетельствует рейтинг самых опасных противопростудных препаратов и  способов лечения. 

Первое место в рейтинге опасности при гриппе заняли самоназначенные антибиотики. Грипп — это вирусная инфекция, а антибиотики действуют лишь на бактерии, причем не без побочных эффектов самого разного рода.

Их применяют уже не при гриппе, а при развившемся параллельно бронхите или воспалении легких.

Неграмотное применение сильнодействующих лекарств вполне может привести к инвалидности, и это не просто слова: например, гентамицин в сочетании с ванкомицином вызывает необратимое поражение слуха, доксициклин опасен при наличии проблем с печенью, и практически на все антибиотики бывают аллергические реакции вплоть до анафилактического шока. Который даже в стенах медицинских учреждений иногда приводит к печальному исходу — что уж говорить о местах, до которых «скорая» будет добираться по пробкам или бездорожью минимум час. 

На втором месте — обычный аспирин.

У детей и подростков применение аспирина во время гриппа чревато развитием синдрома Рея: сначала тошнота и рвота на фоне нарушения сознания, а потом поражение печени, отек головного мозга и в четверти (а у малышей до пяти лет и в половине) случаев — смерть.

Поэтому медики советуют не использовать аспирин, тем более что на прилавках аптек можно найти и парацетамол, и ибупрофен (а вот анальгин не стоит, его ВОЗ рекомендовала не применять еще в 1991 году опять-таки из-за риска тяжелых побочных эффектов).

Кстати, аспирин еще и плохо совместим с алкоголем у взрослых: несколько рюмок водки в сочетании с таблеткой могут спровоцировать желудочное кровотечение. Еще его не стоит применять в первые месяцы беременности из-за риска развития врожденных нарушений у будущего ребенка. 

Третье место в рейтинге опасных средств заняли спиртовые растирания, которые при высокой температуре могут не просто увеличить отвод тепла от кожи, но и спровоцировать спазм сосудов.

Что приведет к уменьшению потока тепла от внутренних органов к периферии — и исходом будет не охлаждение, а перегрев, которого детский организм может и не выдержать.

Физические методы охлаждения стоит оставить врачам, которые умеют их применять и знают, в каких дозировках и когда именно надо применять препараты, снимающие сосудистый спазм.

Полностью безвредных средств от гриппа не существует, но и антибиотики, и аспирин, и физические методы охлаждения вполне эффективны, когда назначаются специалистами.  

Но независимые эксперты Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) провели исследования не только среди противопростудных препаратов. Они составили также общий рейтинг наиболее вредных лекарств.  Талидомид – успокоительное средство, назначаемое беременным женщинам для нормализации сна. Выяснилось, что этот препарат становится причиной возникновения нарушений развития (недоразвитие конечностей, глухота, слепота, расщепление неба и др.) у многих тысяч детей; В настоящее время талидомид используют для лечения лепры, или проказы, так как у препарата обнаружилось свойство понижать в организме уровень фактора некроза опухолей (биологически активной субстанции, усиливающей воспаление). Лекарства от ожирения. Препараты этой группы постоянно изымаются из продажи. Многие из них содержат амфетамин, который вызывает зависимость и плохо сказывается на сердце. Другие средства содержат фенфлюрамин, который вызывает развитие такого серьезного заболевания, как повреждение клапанов сердца, для лечения которого требуется хирургическая операция. Новые лекарства, в состав которых входит дексфлюрамин-изолипан, способствуют развитию патологических изменений в легких; Гормон роста. Этот препарат рекламируется в качестве чудодейственного средства для детей, плохо или совсем не растущих. Его производили во Франции из гипофиза умерших людей, некоторые из которых были заражены смертельной дегенеративной болезнью Крейтцфельдта – Якоба. В результате в 1984–1986 гг. более тысячи детей, по сути, вместе с гормоном получили инфекцию, от которой многие их них умерли. Родители некоторых из них подали в суд на Институт Пастера и «France Hypophyse» – производителей гормона, а также на врачей, назначавших это средство;

Антихолестериновое средство «Липобай» (церивастатин) фирмы «Bayer» в связи с выявленными побочными эффектами, опасными для жизни, было отозвано с рынка. По статистическим данным, от этого лекарства только в самих Соединенных Штатах умерло 52 человека, а более чем у тысячи больных были тяжело поражены мышцы.

Препарат также вызывает нарушение функции почек. Во Франции было зарегистрировано около 20 случаев угрозы для жизни у людей, употреблявших одновременно церивастатин и гемфиброзил – средства, снижающие уровень холестерина в крови. По всему миру препараты принимало в подобном сочетании около 6 млн человек.

 

Редкие лекарства станут доступнее? Что изменит федеральная программа

Россия расширит производство стратегически значимых лекарств. В эфире радио Sputnik эксперты предположили, как это будет работать.

Правительство РФ расширит список стратегически значимых лекарств, которые должны производиться на территории России.

Как заявил российский премьер Михаил Мишустин, перечень меняется впервые за десятилетие. «Сейчас он включает лишь 57 позиций. В новый список войдут 215 позиций из перечня жизненно необходимых и важнейших лекарств, среди них – препараты для лечения орфанных и социально значимых заболеваний. Все они будут производиться в России», – сказал премьер.

При этом ждать резкого изменения ситуации не стоит, уверен директор по развитию «Аналитической компании RNC Pharma» Николай Беспалов.

«Этот документ позволяет рассчитывать на определенную перспективу – в горизонте от 5 до 10 лет. Это хорошо как декларация, как первый шаг. Но надо понимать, что, помимо этого, должно произойти много событий, нужно принять другие документы, которые будут конкретизировать ситуацию.

Потребуются деньги на разработку препаратов, в каких-то случаях понадобится помощь государства или целевое финансирование. Нужно упрощать систему допуска препаратов на рынок.

Даже при наличии государственного финансирования многие препараты на рынок не выходят из-за административных барьеров, технических сложностей», — отметил Николай Беспалов в эфире радио Sputnik.

По его мнению, новые российские препараты вряд ли будут уступать по качеству зарубежным аналогам, но будут меньше стоить.

«Нужно просматривать возможность поставок на экспорт, чтобы это было экономически эффективно. Когда препарат-аналог появится на рынке, он, скорее всего, будет дешевле, и разница в цене будет от 10 до 30%. А в дальнейшем, если производство будет носить массовый характер, можно ожидать и дальнейшего снижения цены», — считает Николай Беспалов.

Председатель правления Общероссийской общественной организации «Всероссийское общество редких (орфанных) заболеваний» Ирина Мясникова отметила в эфире радио Sputnik, что государство уже помогает гражданам, страдающим редкими заболеваниями, однако им по-прежнему доступны не все препараты.

«За счет федерального бюджета в этом году лечится 14 редких заболеваний, и даже в этом очень тяжелом году правительство нашло возможность расширить федеральную программу. Пока мы не слышали о дефиците орфанных препаратов в России. Сейчас и российские препараты начали появляться.

Мы очень надеемся, что они будут качественными и доступными для пациентов. Но не все лекарства, которые есть за рубежом, доступны в России. Некоторые компании не хотят регистрировать свои препараты. Для больных муковисцидозом есть препараты, которые стоят очень дорого – больше 20 миллионов в год на человека.

До России они так и не дошли», — сказала Ирина Мясникова.

Leave a Comment

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *